Celulele stem si autismul (p)

Poate datorita faptului ca parintii sunt mai informati si mai atenti la eventualele simptome, sau poate pentru ca tulburarile din spectrul autist au fost in ultimi ani mai bine studiate si clasificate, se observa ca inclusiv cazurile usoare sunt diagnosticate mai repede si mai eficient de catre specialisti. Autismul era, pana de curand, un diagnostic temut de catre majoritatea parintilor, speranta unei vieti normale fiind conditionata de nenumarate terapii costisitoare, care au pus si pun la incercare numeroase familii.

Conform datelor oferite de Centrul de Prevenire si Control al Bolilor din Statele Unite, unul din 68 de copii sufera de o forma mai usoara sau mai severa de autism. Din fericire, cele mai noi studii au demonstrat ca exista o noua speranta pentru acesti copii. Ea poarta numele de terapie cu celule stem, care promite mult, daca e sa luam in calcul rezultatele obtinute pana in prezent in medicina regenerativa.

Stadiul actual

In ultima decada, Dr. Joanne Kurtzberg, director al Programului de Transplant de Maduva si Hematologie Pediatrica al Programului Clinic si de Terapie Translatională Robertson la Duke University Medical Center a tratat impreuna cu echipa sa sute de copii prin transplant – pentru boli hematologice si metabolice ereditare, si prin terapii celulare pentru afectiuni neurologice.

Dr. Kurtzberg, in colaborare cu Dr. Geraldine Dawson, directorul Centrului Duke pentru Autism si Dezvoltarea Creierului au initiat cu aproximativ un an si jumatate in urma un studiu clinic de faza unu in care a administrat celule stem copiilor (cu varste intre 2 si 6 ani) suferind de tulburari de spectru autist, iar rezultatele obtinute au demonstrat ca terapia este perfect sigura si ca 70% dintre copiii tratati au dovedit ameliorari semnificative, remarcate atat de parinti cat si de specialisti.

Copiii au fost evaluati de 3 ori in acest interval de timp. La prima vizita, severitatea tulburarii a fost evaluata cu ajutorul testelor standardizate, dar s-au efectuat si teste suplimentare de tipul electroencefalogramei si rezonantei magnetice nucleare. Ulterior, copiilor li s-a administrat sange  de cordon ombilical prelevat la nastere. Practic, fiecare copil a primit, prin perfuzie, intre 1 si 2 miliarde de celule. Ulterior, dupa 6, respectiv 12 luni de la administrare, ei au revenit pentru reevaluari.

Dr. Kurtzberg mentioneaza ca „Unii copii, care nu prea vorbeau, au dovedit o crestere spectaculoasa in ceea ce priveste vocabularul si limbajul functional. Multi dintre copii au putut sa participe la jocuri si sa comunice eficient, in moduri in care nu reuseau inainte. Iar unii copii au dovedit mai putine comportamente repetitive decat la inceperea studiului”.

In prezent, este in curs de desfasurare la Duke un studiu clinic de faza doi, cu scopul de a evalua eficacitatea tratamentului cu celule stem din sangele cordonului ombilical pentru tulburari de spectru autist. In cadrul acestui al doilea studiu participa 165 copii diagnosticati, cu varste intre 2 si 8 ani, care vor primi, pe langa testele de evaluare specifice, sange de cordon ombilical stocat la nastere, provenit din propriul cordon ombilical sau sau de la frate inrudit compatibil.

Rezultatele preliminare sunt bune

Desi este clar ca terapia cu celule stem administrate astfel este cat se poate de sigura, specialistii de la Duke ii indeamna pe parinti sa nu se entuziasmeze prematur. Despre utilitatea celulelor stem intr-o gama foarte variata de tratamente nu exista nici o indoiala in prezent, insa eficienta acestora in ceea ce priveste tratarea simptomelor autismului, aceasta inca mai trebuie cuantificata, cu atat mai mult cu cat nu s-a descoperit inca mecanismul prin care actioneaza celulele. Exista ipoteze in aceasta privinta, care sunt analizate si aprofundate, dar abia la finalul acestui studiu clinic de faza doi, se vor putea formula niste raspunsuri concrete la respectivele intrebari.

Studiul extins

Pe langa cele doua studii clinice mentionate mai sus – cel derulat deja pentru demonstrarea sigurantei si cel aflat in plina derulare pentru evaluarea eficacitatii, Centrul Medical al Universitatii Duke a primit in data de 31 octombrie 2017 aprobarea FDA (Food and Drug Administration) de a incepe un studiu clinic extins prin care copiii cu afectiuni neurologice, printre care si cei cu tulburari de spectru autist, sa beneficieze de tratamente cu celule stem, conditia principala solicitata fiind existenta unei unitati de celule stem din sangele de cordon ombilical, stocata într-o banca familiala. Unitatea trebuie sa apartina copilului care are nevoie de tratament sau sa fie compatibila, in cazul in care provine de la un frate. Compatibilitatea dintre frati poate fi si partiala pentru un astfel de tratament.

Acest studiu cu acces extins se bazeaza pe demonstrarea sigurantei si eficacitatii utilizarii celulelor stem din sangele de cordon ombilical in studiile clinice anterioare desfasșurate la Centrul Medical al Universitatii Duke, la care au luat parte peste 700 de pacienti in ultimul deceniu. Diferenta intre studiul extins si primele doua rezida in faptul ca acesta din urma este accesibil si pentru copiii din afara SUA, avand pus la punct un protocol prin care evaluarile post terapie nu mai necesita deplasarea la Duke.

Parintii sunt incurajati sa profite de ceea ce le ofera stiinta si sa recolteze, atunci cand este posibil, sange din cordonul ombilical la nasterea copiilor lor. Studiile in legatura cu efectele asupra autismului sunt in plina desfasurare, iar experientele relatate de catre parintii acestor copii sunt foarte incurajatoare.

“Interviu realizat de Ruxandra Luca cu Dl. Dr. Tudor Panu, director Regina Maria – Banca Centrala de Celule Stem.”